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脂质纳米颗粒(LNPs)作为前沿递送载体,正革新基因治疗与疫苗开发。其中,新型可电离脂质如 Lipid 15 和 3-A2-7b 成为关键工具。Lipid 15 具备 pH 响应特性,酸性环境下质子化高效包裹核酸,中性条件减少毒性,进入细胞后精准释放药物,且化学稳定性强,利于规模化生产;3-A2-7b 则含动态共价键,可在疾病部位(如肿瘤、视网膜)响应性断裂,实现靶向释放。两类脂质通过优化 LNPs 的稳定性、靶向性和释放效率,显著提升基因药物疗效,降低副作用,为遗传病、癌症及眼科疾病治疗提供高效、安全的递送新方案。
脂质纳米颗粒(LNPs)
Lipid 15是一种可电离的脂质,常用于脂质纳米颗粒(LNPs)的配方中。使用脂质 15 配制的脂质纳米颗粒在新冠疫苗方面展现出了潜力。此外,用脂质 15 配制的脂质纳米颗粒在结肠炎模型中表现出对结肠的靶向作用。

N-1030 3-A2-7b 是一种阳离子型且可降解的脂质,能够将基于 Cas9 的基因编辑器递送至肺部,并在肺肿瘤模型中展现出抗血管生成的癌症治疗潜力。

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